Modify ALS (ModALS): Integration von OMICs und digitaler Biologie in murinen und menschlichen Motoneuronmodellen zur schnelleren therapeutischen Innovation

• Antragsteller: Professor Dr. Jochen Weishaupt
• Fachliche Zuordnung: Molekulare und zelluläre Neurologie und Neuropathologie ; Experimentelle Modelle zum Verständnis von Erkrankungen des Nervensystems
• Förderung: Förderung seit 2023
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 530064068

ModALS hat das Ziel, eine neue und umfassende Plattform zur Identifizierung von therapeutischen Molekülen gegen amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu entwickeln. Die Strategie basiert auf einer hochentwickelten, durch maschinelles Lernen unterstützten Datenanalyse von Patienten-abgeleiteten humanen Motoneuronen (MNs) sowie Tiermodellen. Die Hauptziele dieses Antrags können wie folgt zusammengefasst werden: - Entwicklung hochgradig prädiktiver translationaler Modelle, welche die biologische Komplexität sowohl sporadischer als auch familiärer ALS erfassen. - Neue mechanistische Erkenntnisse über die frühen und asymptomatischen Phasen der ALS, in denen kompensatorische zelluläre Strategien wirken welche durch therapeutische Moleküle verstärkt werden können. - Entschlüsselung von alters- und kontextabhängigen Genen, biologischen Prozessen und molekularen Signalwegen, welche zu Beginn und Fortschreiten der ALS beitragen und in frühen und späten Phasen kontextspezifische Relevanz haben. - Identifizierung von transkriptomischen und phänotypischen Profilen, die zur Entwicklung neuer harmonisierter Screening-Marker und Readouts für therapeutische Interventionen führen können.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Internationaler Bezug: Frankreich
• Mitverantwortlich(e): Dr. Rosanna Parlato
• Kooperationspartner: Dr. Christian Neri; Dr. Peter Sommer