Expression of the Mpl receptor for the regeneration of hematopoietic stem cells and megakaryopoiesis
(A16)
Subject Area
Hematology, Oncology
Term
from 2008 to 2011
Project identifier
Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Project number 5484359
Die kongenitale amegakaryozytäre Thrombozytopenie (CAMT) ist eine monogenetischeErkrankung des hämatopoetischen Systems, die im Regelfall auf einer inaktivierenden Mutation des Thrombopoetin-Rezeptors MPL beruht und mit einer lebensbedrohlichen aplastischen Anämie einhergeht. Die Entwicklung einer somatischen Gentherapie für die CAMT ist ein Paradigma für die ektope Expression von Zytokinrezeptoren in Knochenmarkzellen. Das Projekt untersucht die genetischen und zellbiologischen Voraussetzungen für die MPL Rezeptor Rekonstitution, um so Ansätze für eine gentherapeutische Behandlung der CAMT zu entwickeln.
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