MPL Rezeptorexpression zur Regeneration hämatopoetischer Stammzellen und der Megakaryopoese
(A16)
Fachliche Zuordnung
Hämatologie, Onkologie
Förderung
Förderung von 2008 bis 2011
Projektkennung
Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 5484359
Die kongenitale amegakaryozytäre Thrombozytopenie (CAMT) ist eine monogenetischeErkrankung des hämatopoetischen Systems, die im Regelfall auf einer inaktivierenden Mutation des Thrombopoetin-Rezeptors MPL beruht und mit einer lebensbedrohlichen aplastischen Anämie einhergeht. Die Entwicklung einer somatischen Gentherapie für die CAMT ist ein Paradigma für die ektope Expression von Zytokinrezeptoren in Knochenmarkzellen. Das Projekt untersucht die genetischen und zellbiologischen Voraussetzungen für die MPL Rezeptor Rekonstitution, um so Ansätze für eine gentherapeutische Behandlung der CAMT zu entwickeln.
DFG-Verfahren
Sonderforschungsbereiche