Entwicklung neuer RNA-basierter und gentherapeutischer Strategien bei Kardiomyopathien (C05)

• Fachliche Zuordnung: Kardiologie, Angiologie
• Förderung: Förderung von 2004 bis 2013
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 5486135

Langfristiges Ziel des Vorhabens ist es, statt unspezifischer Therapien des aus verschiedenen Kausalkettenresultierenden Spätsyndroms Herzinsuffizienz den Therapieschwerpunkt auf eine möglichstfrühzeitige und gezielte Unterbrechung der spezifischen Kausalketten zu verlegen sowie die EntwicklungAdeno-assoziierter Virus (AAV)-basierter antisense-RNA-, und siRNA-Vektoren zur Suppressionvon Virus-Rezeptoren, um zelluläre Aufnahme und Virusausbreitung im Rahmen viraler Herzmuskelerkrankungenzu inhibieren. Auf der Basis der verfügbaren transkoronaren Verfahren für effizientenmyokardialen AdV- oder AAV-basierten Gentransfer in vivo sollen Targeting-modifizierte AAVVektorenentwickelt werden, die durch Expression von Liganden für Zielzell- und KrankheitsassoziierteZielstrukturen auf der Vektoroberfläche die Befähigung zum Disease Targeting erhaltensollen.

• DFG-Verfahren: Transregios
• Teilprojekt zu: TRR 19: Inflammatorische Kardiomyopathie - Molekulare Pathogenese und Therapie
• Antragstellende Institution: Gemeinsam FU Berlin und HU Berlin durch:; Charité - Universitätsmedizin Berlin
• Mitantragstellende Institution: Freie Universität Berlin; Humboldt-Universität zu Berlin
• Teilprojektleiterinnen / Teilprojektleiter: Professor Dr. Wolfgang Poller; Professorin Dr. Carmen Scheibenbogen