Die Nutzung von großen Datensätzen für die Weiterentwicklung der Gesundheitsversorgung: Generierung kausaler Evidenz zur Wirksamkeit von Interventionen basierend auf Daten der Gesetzlichen Krankenversicherung

• Antragstellerin: Anna-Janina Stephan, Ph.D.
• Fachliche Zuordnung: Public Health, Gesundheitsbezogene Versorgungsforschung, Sozial- und Arbeitsmedizin ; Epidemiologie und Medizinische Biometrie/Statistik
• Förderung: Förderung seit 2023
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 532417373

Hintergrund: Viele öffentlich finanzierte präventive und kurative Gesundheitsinterventionen sind im Hinblick auf ihre Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffektivität in der breiten Bevölkerung unzureichend evaluiert. Methodischer Goldstandard für einen Wirksamkeitsnachweis sind randomisierte kontrollierte Studien (RCTs). Im Versorgungsalltag kann die (Kosten-)Effektivität einer Intervention jedoch aufgrund unterschiedlicher zugrundeliegender Populationen und veränderter Verhaltensweisen von RCT-Ergebnissen abweichen. Dies führt zu Ineffizienzen in Bezug auf die Ressourcenallokation öffentlich finanzierter Leistungen bei gleichzeitig weltweit zunehmenden Budgetzwängen im Gesundheitsbereich. Die Analyse von Daten der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) erlaubt Wirksamkeitsnachweise in großen bevölkerungsrepräsentativen Stichproben unter Realbedingungen, ist jedoch methodisch mit besonderen Herausforderungen verbunden, insbesondere einem hohen Confounding-Risiko. Daher schlage ich vor, mein bestehendes Verständnis für Stärken und Fallstricke von GKV-Routinedaten mit einem Methodentransfer von Studiendesigns aus den Sozial- und Wirtschaftswissenschaften kombinieren, um RCT-Ergebnisse mit kausaler Evidenz aus dem Versorgungsalltag zu ergänzen und dadurch nachhaltige und sicherere Allokationsentscheidungen zu ermöglichen. Ziel: Ich werde Krankenversichertendaten (eine besondere Form von Big Data) für die Verbesserung der Versorgung nutzen, indem ich mittels quasi-experimenteller Studiendesigns kausale Evidenz zur Interventionswirksamkeit im Versorgungsalltag generiere. Methodik: Das Projekt wird an der Harvard Medical School in Zusammenarbeit mit weltweit führenden Experten für kausale Inferenz in Routinedaten umgesetzt und umfasst drei Arbeitspakete (APs): Eine exemplarische (Kosten-)Effektivitätsevaluation für eine pharmazeutische Intervention in US Medicare-Daten unter Verwendung von (quasi-experimentellen) Studiendesigns und anspruchsvollen statistischen Methoden wie Instrumentalvariablen und Propensity Scores (AP1). In AP2 folgt eine optionale explorative Machbarkeitsstudie zur Evaluation von digitalen Gesundheitsanwendungen („Apps“) in Routinedaten als Beispiel für nicht-pharmazeutische Interventionen unter Einbezug der Erfahrungen aus AP1. AP3 umfasst die Ausarbeitung eines konsekutiven Förderantrags mit dem Ziel, (Kosten-)Effektivitätsevaluationen für verschiedene Arten von Interventionen, einschließlich Gesundheitsapps, innerhalb des deutschen GKV-Systems durchzuführen. Ausblick: Die im Rahmen von AP1 und 2 erworbenen Kenntnisse, Fähigkeiten und Erfahrungen werden mittels AP3 einen umfangreichen Wissenstransfer mit breitem Anwendungsspektrum im deutschen Gesundheitskontext ermöglichen. Dazu gehören (Kosten-)Effektivitätsevaluationen für pharmazeutische und nicht-pharmazeutische Interventionen einschließlich Operationen, konservativer Therapien, Gesundheits-Apps und weiterer komplexer Interventionen, die in Deutschland GKV-finanziert werden.

• DFG-Verfahren: WBP Stipendium
• Internationaler Bezug: USA
• Gastgeber: Professor Dr. Sebastian Schneeweiss