Off-Label Verordnungen in der Dermatologie: Eine prospektive, multizentrische und überregionale Datenerhebung zu Beantragungen und Entscheidungen von Kostenübernahmen in Deutschland

• Antragsteller: Dr. Ricardo Niklas Werner
• Fachliche Zuordnung: Public Health, Gesundheitsbezogene Versorgungsforschung, Sozial- und Arbeitsmedizin ; Dermatologie
• Förderung: Förderung von 2019 bis 2021
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 417609812

Der Begriff „Off-Label-Use“ beschreibt die Verordnung von pharmazeutischen Präparaten oder Interventionen außerhalb ihrer zugelassenen Anwendungsgebiete. Für seltene Erkrankungen sind oftmals keine oder sehr wenige zugelassene Therapieoptionen verfügbar. Als Fachgebiet mit einer Vielzahl an seltenen Erkrankungen, etwa Pemphigus vulgaris oder systemischer Sklerodermie, ist die Dermatologie in besonderem Ausmaß von der Problematik um Off-Label- (OL-)Verordnungen betroffen. Die Kosten für OL-Verordnungen werden von der gesetzlichen Krankenversicherung nur unter bestimmten, gesetzlich geregelten Voraussetzungen übernommen. Um Regressforderungen zu vermeiden, kann vor Verordnung ein Antrag auf Kostenübernahme (‘Off-Label-Antrag’, OL-A) gestellt werden, dies ist jedoch aufgrund von Bearbeitungsdauern und möglicher Ablehnung ein zeitlich und organisatorisch aufwendiger Prozess, der Verzögerungen der zeitnahen Einleitung wichtiger Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen bedingt.Intention der beantragten versorgungsepidemiologischen Studie ist die prospektive und multizentrische Erfassung und Auswertung von Daten hinsichtlich der Häufigkeit von OL-Verordnungen, Kostenübernahmeentscheidungen, zeitlichem Aufwand sowie der Folgen für die Patientenversorgung. Bundesweit sollen in dermatologischen Hochschulambulanzen OL-A und die entsprechende Folgekorrespondenz konsekutiv erfasst werden. Zusätzlich zu diesen aus der Routineversorgung erhobenen Daten werden weitere Aspekte (u.a. Dauer zwischen Entscheidung für und Einleitung einer Behandlung) erfasst. Neben einer Darstellung der Häufigkeit und Relevanz von OL-Verordnungen, der Erstellung einer Liste häufig bewilligter OL-Verordnungen und der Quantifizierung der zeitlichen Verzögerung der Patientenversorgung soll untersucht werden, ob Kostenträger, Bundesland, Qualität des OL-A, Kosten der Verordnung und/oder Patientenalter Determinanten für die Kostenträgerentscheidung oder für die Dauer zwischen Entscheidung für und Einleitung einer OL-Verordnung darstellen.So soll untersucht werden, ob sich durch die aktuellen rechtlichen Regelungen Einschränkungen für die Patientenversorgung ergeben. Zudem sollen Determinanten einer Bewilligung von OL-A aufgedeckt sowie regionale Disparitäten und Unterschiede zwischen Kostenträgern untersucht werden. Die Zusammenstellung häufig bewilligter OL-Verordnungen kann in wissenschaftlichen Folgeprojekten eine Grundlage für die Erarbeitung von Kriterien für Bewilligungen von OL-A bilden und als Anregung für die Aufnahme relevanter OL-Verordnungen in die Liste positiver Empfehlungen der Expertengruppen des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte und Arzneimittel-Richtlinie des Gemeinsamen Bundesausschusses dienen. Gesundheitspolitisch ergibt sich der Anstoß einer wichtigen Diskussion über die Versorgungssituation von Patienten mit seltenen Erkrankungen und Möglichkeiten der Verbesserung der entsprechenden Versorgungsprozesse.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Mitverantwortlich: Professor Dr. Alexander Nast